Araştırmacılar, şuan için herhangi bir tedavi veya önleyicisi bulunmayan, ölümle sonuçlanan nörolojik rahatsızlık “Huntington” hastalığını için yeni bir ilaç hedefini duyurdular.
Huntington kalıtsal bir tekil gen üzerinde bulunan eksiklikten dolayı ve değişime uğramış proteinlerin hücrelerde birikmesine yol açan bir rahatsızlık olarak tanımlanıyor. Bu hastalık sinir hücrelerinin beyinde kademeli olarak çökertilmesine ve zamanla daha fazla kötüleşmeye devam eden bir hastalık.
Araştırmacıların son bilgilerine göre, kısıtlanan bir enzimle sorunlu proteinler hücrenin dışına taşınmakta olup hastalığın etkilerini iyi yöne çekebiliyor. Huntington hastalığı meyve sineği modeli üzerinde yapılan çalışmalar sonucu memeliler üzerinde de bir örnek teşkil edebilir.
Doğru molekülün tespiti ve detayları
National Center for Advancing Translational Sciences’tan araştırmacılar son açıklamalarında Huntington hastalığının hücre modelinden yola çıkarak ilaç taslağı üzerinde çalışmalara başladı. Binlerce küçük molekül üzerinde tek tek testler yapıldı ve bu molekülleri mutant olan proteinin zehirli kısmında yer alan hücreye uygulayarak, hayatta kalan hücreye olan katkıyı gözlemlemeye başladı.
Çalışmalar sonucunda NCT-504 adına sahip küçük molekül tespit edildi. Molekülün, hücreler üzerinde ‘PIP4KGAMMA’ adında özel bir lipid kinaz enziminin engellemesi sonucu istenilen sonucun başarıyla gerçekleştiği fark edildi.
Zamanla eminiz ki, çok daha iyi gelişmeler ortaya çıkacaktır.